新药从研发到销售需要经历哪些过程？

添加日期：2017年4月5日 阅读：2026

化学药物研发是个投资大、周期长、风险高、回报高的活。药物从*初的实验室研究到*终摆放到药柜销售平均要花费12年时间，需要投入66.145亿元人民币、7000874个小时、6587个实验、423个研究者，*后得到1个药物。那么，新药研发都需要哪些过程呢?

一、临床前研究

(1)寻找可以开发药物的化合物分子

在世界上，可能存在的分子结构数量巨大，比宇宙大爆炸以来流逝的时间秒数还要多。据估计，它们的数量在10的60次方左右。

无数的分子结构，但是只有极少数可以成为药品

研究人员利用他们的专业知识和先进的科学工具，在实验室里把已知的元素结合到一起，创造出数以千计的新合成化合物。

然后，他们对这些化合物进行筛选，找出其中可以开发药物的化合物，即药物靶点的确认。

(2)寻找*好的化合物

在分子水平上对疾病病因的新见解是开始创新战略研究的出发点，这引领了具有选择性作用的新药的产生。

一旦靶点被确认，研究人员即设计出开发方案，显示出候选药物是怎样影响着特定的生理结构或生理特性。然后研究者对这些候选药物通过进一步化验或计算机程序进行评估。在这一过程中，候选药物会经常被修改。(这个阶段的工作主要负责对之前选出的可以开发新药的新化合物结构改造和优化)

(3)活性化合物的筛选

不是所有合成出来的化合物都能有理想的活性，在这个阶段需要通过生物实验手段筛选出初步有活性的化合物用作备选。这些化合物叫先导化合物。得到的活性数据可以结合化合物结构得到初步的构效关系分析。构效关系可以有效的指导后续的化合物结构优化。这一步工作主要在细胞实验层面展开。

同时也存在一个化合物对目标A靶点没有作用，却有可能对其他的B靶点C靶点有非常好的活性的情况。

(4)返回到2进行下一步的化合物结构修饰得到活性更好的化合物。

2到4这是一个循环，直到我们得到了活性足够理想的化合物。

上面的内容也就是药物化学领域的大致工作范围了。

(5)开发新疗法：确定药物的有效性与安全性

我们需要开发新疗法，测试新化合物的疗效。我们希望治好严重疾病——至少能够缓解症状。我们希望拯救生命。

为达到这些目标，动物实验是必不可少的，即使是在21世纪。毕竟，许多调查只能在动物身上进行。

例如，通常来说，只有动物实验能够揭示实验药物难以分辨的危险的副作用。换句话说，动物实验为患者的安全提供了保障。

评估药物的药理作用，安全性与毒性，药物的吸收、分布、代谢和排泄情况(ADME)。

这部分的实验需要在动物层面展开。细胞实验的结果和活体动物实验的结果有时候会有很大的差异。这一步的目的是确定药物的有效性与安全性。

(6)制剂的开发。

总不能弄点化合物就直接往嘴里倒吧。制剂开发是药物应用的一个重要环节。比如有的药胃肠吸收很差，就需要开发为注射剂。有的药对在胃酸里面会失去活性，就需要开发为肠溶制剂。有的化合物溶解性不好，这也可以通过制剂来部分解决这个问题。

二、新药临床研究申请

当一个化合物通过了临床前试验后，需要向FDA提交新药临床研究申请，以便可以将该化合物应用于人体试验。如果在提交申请后30天内FDA没有驳回申请，那么该新药临床研究申请即被视为有效，可以进行人体试验。新药临床研究申请需要提供先前试验的材料;以及计划将在什么地方，由谁以及如何进行临床试验的说明;新化合物的结构;投药方式;动物试验中发现的所有毒性情况;该化合物的制造生产情况。所有临床方案必须经过机构审评委员会(InstitutionalReviewBoard，IRB)的审查和通过。每年必须向FDA和IRB汇报一次临床试验的进程和结果。

三、临床研究

一旦候选药物通过初步测试后，它们真正的挑战就开始了。它们必须在临床试验中表明，它们是有效的，并且耐受性良好。

临床I期：耐受性和安全性

这一阶段的临床试验一般需要征集20-100名正常和健康的志愿者进行试验研究。试验的主要目的是提供该药物的安全性资料，包括该药物的安全剂量范围。同时也要通过这一阶段的临床试验获得其吸收、分布、代谢和排泄以及药效持续时间的数据和资料。

在新药开发过程中,将新药第*次用于人体以研究新药的性质的试验,称之为Ⅰ期临床试验.即在严格控制的条件下,给少量试验药物于少数经过谨慎选择和筛选出的健康志愿者(对肿瘤药物而言通常为肿瘤病人),然后仔细监测药物的血液浓度\排泄性质和任何有益反应或不良作用,以评价药物在人体内的性质.Ⅰ期临床试验通常要求健康志愿者住院以进行24小时的密切监护.随着对新药的安全性了解的增加,给药的剂量可逐渐提高,并可以多剂量给药.通过Ⅰ期临床试验,还可以得到一些药物*高和*低剂量的信息,以便确定将来在病人身上使用的合适剂量.可见,Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验,目的在于观测人体对新药的耐受程度和药代动力学,为制定给药方案提供依据.

候选药物首先在健康志愿者身上进行安全性和耐受性测试。这些研究配备有专门的医疗设施，确保参与者得到*好的照顾。

研究人员可以看到新药在人体内的活动，获得关于药物影响和*适当剂量的初步信息。



责任编辑：赵帅超 WWW.1168.TV 2017-4-5 14:01:22

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